株式会社Gene Therapy

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    Total solutions for every patient

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    Vision Care Group is the global leader of eye health

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    Eyes open to new possibilities

Vision

すべての患者さんのために、あらゆる解決策を

Mission

難治性網膜外層疾患全般の治療法を開発し解決する

2017年12月、弊社代表の高橋政代の提唱するアイセンター構想を具現化した神戸アイセンターが設立されました。神戸アイセンターは、再生医療の研究施設、最先端の眼科医療施設、社会実証を行う情報ケア施設が一体となった世界初の試みです。私たちは神戸アイセンター構想のもと、
ビジョンケアグループとして治療法のない網膜疾患に対して新規医療分野である遺伝子治療を開発しています。遺伝子治療の中でも非常に難易度の高い難治性網膜外層疾患全般の治療開発を成功させることで患者さまの希望となる新しい医療を構築します。

遺伝子疾患と遺伝子治療

株式会社 VC Gene Therapy は、株式会社ビジョンケアの子会社として2020年8月に設立(理研ベンチャー認定)。私たちは、ビジョンケアグループの事業の一つである遺伝子治療の開発を担い、現在、最初のパイプラインとして、ゲノム編集を用いた常染色体顕性遺伝網膜変性疾患に対する遺伝子治療の2年後の治験を目指し開発を進めています。
網膜色素変性は遺伝性網膜変性疾患の一つで、膜外層の視細胞および網膜色素上皮(RPE)細胞が変性することで視機能に異常をきたす遺伝性・進行性の疾患です。国内では緑内障に次いで2番目に多いとされる視覚障害で、厚生労働省が認定する指定難病の一つです。現在までに200近くの原因遺伝子が報告され症例が蓄積される一方で、いまだ解明が及んでいない原因遺伝子もあり、早期の治療確立に向けて研究が進められています。

網膜色素変性の遺伝子治療

私たちは、網膜色素変性の中でも、顕性遺伝型に分類され、患者数が最も多いRHO(ロドプシン)遺伝子変異を対象に治療開発を進めています。またRHO遺伝子を中心として、その他の原因遺伝子治療にも応用可能な治療開発に取り組んでいます。これまで前身の理化学研究所 網膜再生医療研究開発プロジェクト(以下、網膜再生PJ)の研究チーム及び神戸市立神戸アイセンター病院では、網膜色素変性の原因遺伝子の解析や、外来で運用可能な遺伝子診断・遺伝カウンセリングを実施し、患者さんの臨床情報を適切に管理するためのデータベースを構築してきました。遺伝子診断の結果は遺伝のパターンが予測される結果でもあり、症状が悪化する前に遺伝子治療を行う事で、視細胞やRPEの変性を抑えたり、機能を回復させる効果が期待できると考えています。